Nick Botwood博士，Syndax Pharmaceuticals研发负责人兼首席医疗官
美国国家综合癌症网络（NCCN）基于1/2期AUGMENT-101试验(NCT04065399)数据支持。更新了《肿瘤学临床实践指南：急性髓系白血病（AML）》，将Revumenib作为2A类推荐，用于治疗携带NPM1突变的复发或难治性AML患者。1
AUGMENT-101试验也支持了提交寻求批准Revumenib用于治疗复发/难治性NPM1突变AML患者的补充新药申请（sNDA）1,2，FDA已授予该sNDA优先审评资格，并根据《处方药使用者费用法案》设定了2025年10月25日作为目标行动日期。2
"Revumenib被纳入NCCN指南，作为复发/难治性NPM1突变AML的推荐治疗选择，这凸显了我们在该人群中的临床数据优势，并进一步巩固了Revumenib的领先地位，"Syndax Pharmaceuticals研发负责人兼首席医疗官Nick Botwood博士在新闻稿中表示，"鉴于NCCN指南在指导美国及全球临床医生、支付方、患者及其他关键利益相关者的决策过程中所起的关键作用，这对Syndax以及整个急性白血病界来说是一个重要的里程碑。"
展开剩余77%发表在《Blood》上的这项开放标签、剂量递增和剂量扩展研究的结果表明，患有复发/难治性NPM1突变AML的成年患者(n=64)达到了23.4%(95%CI, 13.8%-35.7%; 单侧P=0.0014)的完全缓解（CR）或伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率3。该人群的复合完全缓解率（CRc）和总缓解率（ORR）分别为29.7%(95%CI, 18.9%-42.4%)和46.9%(95%CI, 34.3%-59.8%)。
在安全性方面(n=84)，98.8%的患者发生了任何级别的治疗中出现的不良反应（TEAEs），其中91.7%的患者经历了3级或更高级别的TEAEs。任何级别和3级或更高级别的治疗相关不良事件（TRAEs）发生率分别为78.6%和59.5%。总体而言，76.2%的患者需要降低剂量，66.7%的患者需要中断剂量。TRAEs导致11.9%的患者降低剂量，4.8%的患者停止治疗。一例TRAE（心脏骤停）导致死亡。
该研究纳入了年龄至少30天、患有携带经证实的NPM1突变或KMT2A重排的复发/难治性急性白血病的成人和儿童患者。在NPM1突变队列中，所有入组患者均被纳入安全性分析；疗效分析仅包括经中心实验室确认NPM1突变且在研究治疗开始后28天内骨髓原始细胞百分比至少为5%的患者。对既往治疗线数没有限制。允许患有中枢神经系统（CNS）疾病的患者入组，前提是在筛查时没有活动性CNS疾病。
Revumenib的推荐2期剂量为每12小时270毫克（或对于体重低于40公斤的患者为160毫克/平方米），或者如果患者同时接受强效CYP3A4抑制剂，则剂量为每12小时160毫克（或对于体重低于40公斤的患者为95毫克/平方米）。治疗持续进行，直至4个周期后无反应、疾病进展、出现不可接受的毒性或撤回同意。对于达到CRc、形态学无白血病状态或部分缓解的患者，允许进行异基因造血干细胞移植。
试验的主要终点是CR加CRh率以及安全性。次要终点包括CRc率、ORR、达到缓解的时间、缓解持续时间、无事件生存期和总生存期。
值得注意的是，AUGMENT-101的先前数据支持了FDA于2024年11月批准Revumenib用于治疗1岁及以上、携带KMT2A易位的复发或难治性急性白血病成人和儿童患者。4
References
1. Syndax’s Revuforj (revumenib) included in NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines) for the treatment of relapsed or refractory NPM1 mutated acute myeloid leukemia. News release. Syndax Pharmaceuticals. September 19, 2025. Accessed September 26, 2025. https://ir.syndax.com/news-releases/news-release-details/syndaxs-revuforjr-revumenib-included-nccn-clinical-practice
2. Syndax announces FDA priority review of sNDA for Revuforj (revumenib) in relapsed or refractory mNPM1 acute myeloid leukemia. News release. Syndax Pharmaceuticals. June 24, 2025. Accessed September 26, 2025. https://ir.syndax.com/news-releases/news-release-details/syndax-announces-fda-priority-review-snda-revuforjr-revumenib
3. Arellano ML, Thirman MJ, DiPersio JF, et al. Menin inhibition with revumenib for NPM1-mutated relapsed or refractory acute myeloid leukemia: the AUGMENT-101 study. Blood. 2025;146(9):1065-1077. doi:10.1182/blood.2025028357
4. FDA approves revumenib for relapsed or refractory acute leukemia with a KMT2A translocation. FDA. November 15, 2024. Accessed September 26, 2025. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-revumenib-relapsed-or-refractory-acute-leukemia-kmt2a-translocation
5. https://www.onclive.com/view/revumenib-joins-nccn-guidelines-for-npm1-mutated-r-r-acute-myeloid-leukemia
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